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Oftalmologia: Terapia genética para cegueira pode ser a chave para a vacina contra o coronavírus

Uma vacina COVID-19 diferente de qualquer outra em desenvolvimento está ganhando atenção no combate ao coronavírus.




A vacina experimental, chamada AAVCOVID, é baseada em uma terapia genética que já está sendo usada para curar uma forma de cegueira, a distrofia da retina hereditária, uma doença genética rara que afeta a fina membrana localizada na parte posterior do globo ocular.


Dois hospitais afiliados à Universidade de Harvard estão liderando a pesquisa, e a vacina deve ser testada em humanos antes do final deste ano.


Atualmente, existem mais de 100 vacinas diferentes contra o COVID-19 em desenvolvimento em todo o mundo. Alguns já estão em ensaios clínicos.

Mas o AAVCOVID possui uma vantagem única: ele conta com a tecnologia de transferência de genes já aprovada nos EUA para tratar a cegueira herdada (Luxturna) e a distrofia muscular da coluna vertebral (Zolgensma).


No centro dessa tecnologia está um vírus inofensivo, chamado vírus adeno-associado (AAV) , testado por mais de duas décadas e comprovadamente seguro para os seres humanos.


“O vírus AAV é inofensivo e com um histórico de segurança estabelecido”, diz Joan W. Miller, MD, chefe de oftalmologia do Massachusetts Eye and Ear, Hospital Geral de Massachusetts e Brigham and Women's Hospital, e presidente da oftalmologia e da David Glendenning Cogan Professor de Oftalmologia da Harvard Medical School.


Como várias empresas farmacêuticas já produzem AAV, a produção de vacinas pode ser ampliada rapidamente para atender à demanda global.


Como funciona a vacina experimental COVID-19?


A nova vacina empacota um fragmento de código genético do coronavírus (SARS-CoV-2) no vírus inofensivo (AAV). Mas desta vez, em vez de administrar uma terapia genética, o AAV fornecerá instruções para a produção da chamada proteína 'spike' que fica na superfície do coronavírus.


A exposição do corpo apenas à proteína spike, sem o restante do coronavírus mortal, deve ensinar o sistema imunológico a reconhecer e combater futuras infecções por COVID-19. Ao contrário dos AAVs usados ​​na terapia gênica, o usado no AAVCOVID estimulado o sistema imunológico humano - uma característica essencial de uma vacina bem-sucedida.


“O AAV em particular que estamos usando provoca uma forte resposta imune em experimentos. Isso pode permitir uma única vacinação em vez das duas injeções necessárias em muitas vacinas ”, diz Miller.


Mesmo se o coronavírus sofrer mutação e surgir uma nova cepa, as instruções genéticas poderão ser trocadas - e feita uma vacina atualizada - em apenas algumas semanas.



Oftalmologistas ajudaram a desenvolver a candidata a vacina contra o coronavírus
A vacina experimental AAVCOVID - liderada por Luk H. Vandenberghe, PhD, diretor do Grousbeck Gene Therapy Center no Massachusetts Eye and Ear - tem raízes na pesquisa oftalmológica .

A plataforma de tecnologia pode ser rastreada até o médico e geneticista molecular Jean Bennett, MD, PhD, e seu marido, o oftalmologista Albert Maguire, MD. Seu trabalho no AAV levou à aprovação do FDA da primeira terapia genética para a cegueira , Luxturna, em 2017.


“Essa primeira aprovação estabeleceu padrões e caminhos para o campo que agora permitem que outras abordagens de AAV, como AAVCOVID, se movam muito mais rapidamente através do pipeline regulatório devido ao precedente”, diz Miller.


Dito isto, o novo coronavírus ainda não está bem entendido. Uma vacina baseada em AAV nunca foi usada em humanos, e o AAVCOVID deve passar por mais estudos de segurança antes de entrar em testes em humanos.


Se esses estudos derem certo e a aprovação regulamentar for concedida, a equipe pretende começar a testar a vacina em ensaios clínicos em humanos ainda este ano. Esses estudos clínicos serão liderados por Mason Freeman, MD, diretor e fundador do MGH Translational Research Center e professor de medicina na Harvard Medical School.


Fonte: Academia Americana de Oftalmologia

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